Thérapie Génique : Critères de Sélection et Facteurs Clés
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Type de Maladie Génétique
Les maladies mendéliennes, déterminées par l'action d'un seul gène, sont généralement de meilleurs candidats à la thérapie génique que les maladies multifactorielles. Ces dernières, en plus de reposer sur l'action conjointe de plusieurs gènes, sont également influencées par des facteurs environnementaux.
Mode de Transmission Génétique
Les maladies récessives sont généralement de meilleurs candidats à la thérapie génique que les maladies dominantes.
Nature de la Mutation
Lorsque le gène altéré ne produit pas suffisamment de protéine (cas de la plupart des maladies récessives), l'introduction d'une copie normale du gène, capable de produire une protéine fonctionnelle, est souvent suffisante pour